Buenos Aires, (Argentina) – En el marco de las actividades llevadas a cabo por el “Día Mundial de la Hemofilia”, que se conmemora este 17 de abril, se realizó un Simposio Médico donde prestigiosos referentes internacionales y locales compartieron con especialistas las nuevas terapias disponibles para el tratamiento de esta enfermedad. También se realizó un encuentro con expertos donde los especialistas argentinos tuvieron la oportunidad de discutir sobre casos clínicos.
Según datos de la Federación Mundial de la Hemofilia, en nuestro país aproximadamente 3000 personas de sexo masculino padecen esta afección, que afecta la coagulación normal de la sangre. Esta patología, poco frecuente, puede llevar al paciente a una muy pobre calidad de vida o consecuencias muy serias de riesgo de vida, si no es tratada adecuadamente.
Las guías de tratamiento actuales recomiendan que el tratamiento se inicie al primer o segundo año de vida, a fin de que el paciente pueda llevar una vida normal. Entre las opciones de tratamiento para el tipo de hemofilia A, que es la más frecuente, se presentó un nuevo agente terapéutico de origen recombinante que aporta mayor seguridad al tratamiento de la enfermedad.
La hemofilia es una enfermedad que se origina en una alteración congénita del cromosoma X, responsable de la codificación de dos Factores de Coagulación: el VIII y el IX, que genera la dificultad para que la coagulación de la sangre se efectúe adecuadamente. Los factores de coagulación actúan en cascada, es decir, uno activa al siguiente; si alguno de ellos está alterado, no se produce la coagulación o se retrasa en mayor o menor medida, en relación al grado del defecto genético. Esto genera la aparición de hemorragias internas y externas debido a la deficiencia parcial de la proteína coagulante.
"Las Patologías frecuentes que padece un paciente con hemofilia son hemartrosis, hematomas, quistes y seudotumores óseos y hemorragias orgánicas”, explicó el Dr. Raúl Pérez Bianco, Director del Instituto de Investigaciones Hematológicas “Mariano R. Castex” de la Academia Nacional de Medicina y de la Fundación Argentina de la Hemofilia, y agregó, “la más común es la Hemartrosis, que es la hemorragia en articulaciones”.
Según el Factor de Coagulación que se encuentre alterado, la hemofilia se clasifica en:
• Hemofilia A (Déficit de Factor VIII).
• Hemofilia B (Déficit de Factor IX).
- Incidencia
La hemofilia es una enfermedad hereditaria que es transmitida por las mujeres y padecida por los varones. Esto se debe a que el gen del Factor VIII, que codifica la proteína de los factores VIII y IX de la coagulación, se localizan en el cromosoma X.
Según datos publicados por la Federación Mundial de la Hemofilia, aproximadamente 1 en 10.000 personas nace con hemofilia A y 1 en 50.000 personas nace con hemofilia B.
El grado del déficit del factor de coagulación determina el grado de severidad de la enfermedad:
• Severa: déficit <1% de Factor VIII o IX.
• Moderada: déficit del 2-5% de Factor VIII o IX.
• Leve: déficit del 5-25% de.
• Sub-Hemofilia: déficit del 25-50% de Factor VIII o IX.
- Tratamientos
Los tratamientos para los pacientes con Hemofilia consisten en corregir la tendencia hemorrágica administrando por vía intravenosa el factor de coagulación que falta, el factor VIII o el IX. La hemorragia se detiene cuando llega suficiente factor de coagulación al lugar de la hemorragia. Cuando la hemorragia ocurre dentro de una articulación (hemartrosis) es muy importante proporcionar el tratamiento lo antes posible a fin de evitar daños a largo plazo.
Los concentrados de factor VIII y IX se fabrican a partir de sangre humana (conocidos como productos hemoderivados ó plasmáticos) o utilizando células genéticamente diseñadas que portan un gen de factor humano (llamados productos recombinantes).
La Federación Mundial de la Hemofilia y las guías de tratamiento de países desarrollados recomiendan actualmente el uso de productos recombinantes para el inicio del tratamiento en los niños con esta enfermedad, ya que garantizan una mayor seguridad con la misma eficacia que los productos plasmáticos.
Los tratamientos administrados “a demanda”, es decir la administración de Factores cuando se presentan episodios de sangrado, han demostrado ser ineficaces para detener la progresión de la artropatía hemofílica.
En cambio, el tratamiento de “profilaxis”, se realiza previamente a la ocurrencia de sangrados, administrando 2 ó 3 veces por semana por vía intravenosa el factor de coagulación deficiente con el objetivo de mantener un nivel constante de factor VIII o IX en el torrente sanguíneo. En países que tienen acceso a concentrados de factor de coagulación, este tratamiento es el objetivo de elección para los pacientes jóvenes (por lo general, se inicia entre los dos y cuatro años de edad).
“Lo más importante para los pacientes es que logremos tratarlos desde el primer año de vida para prevenir los sangrados y que puedan tener una vida como la de cualquier otro niño”, dijo el Dr. Pérez Bianco.
La Organización Mundial de la Salud (OMS), así como la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) aceptaron que el tratamiento de profilaxis es el óptimo para prevenir las complicaciones hemorrágicas y debe iniciarse entre el primero y el segundo año de vida.
En Argentina, en el año 2004 se promulgó la Resolución APMBS 2048/2003 que aprueba la “cobertura de factores de coagulación para pacientes bajo tratamiento profiláctico”, para pacientes con hemofilia A y B severa.
En el mundo, sólo el 25% de las personas que padecen hemofilia reciben tratamiento adecuado.
- La tecnología al servicio de la seguridad del paciente
La presentación se refiere a esta nueva terapia para el tratamiento de la Hemofilia A, Moroctocog Alfa, Factor VIII de Coagulación Recombinante libre de Plasma/ Albúmina. Este nuevo producto se obtiene por tecnología recombinante y presenta como dato importante un paso más en el proceso de purificación final. Este paso se denomina nanofiltración y tiene como característica importante que excluye partículas virales o contaminantes del tamaño de un nanómetro. De esta manera se asegura la eliminación de los virus que puedan tener o no cubierta lipídica. Esta innovación en el proceso de purificación le confiere al medicamento la misma eficacia para el tratamiento de la enfermedad y mayor seguridad para el paciente.
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